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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

• Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

• Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

• Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

• Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

• Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

• Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

• Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

• Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.